美國國會技術評估辦公室出版的《評估醫療技術的安全有效》是較早研究醫療器械安全有效的著作之一。該書調研了醫療器械安全有效相關信息的重要性、現狀以及生成安全有效相關信息的技術和程序。

近日，國家藥品監督管理局發布《醫療器械安全和性能的基本原則》，旨在加強醫療器械產品注冊工作的監督和指導，進一步提高注冊審查質量，確保醫療器械全生命周期均能達到預期安全和性能要求，保障公眾用械安全。

醫療器械的安全性和有效性是醫療器械技術審評的核心內容，也是醫療器械監管工作的主要目的。在《醫療器械監督管理條例》中，“安全” “有效”等詞匯頻繁出現，安全有效對于醫療器械產品的重要性由此可見一斑。通過確保醫療器械安全和有效來保障人民健康和生命安全，是醫療器械研制、生產、經營、使用及監督管理主體的使命與職責。

    安全有效相輔相成

國際醫療器械監管機構論壇《醫療器械和體外診斷試劑 醫療器械安全和性能基本原則》采用了ISO/I EC Guide 51：2014《將安全方面內容納入標準的準則》中的內容，將安全定義為“無不可接受風險”，將有效定義為“醫療器械在絕大多數目標人群中具有顯著臨床效果的能力”。

美國FDA在《聯邦法規匯編》21 CFR 860.7中對醫療器械“安全”和“有效”分別描述如下。

安全：當醫療器械的安全性可基于確鑿的科學證據來確定，該科學證據表明，在預期用途和使用條件下，且具備充分的指導和對不安全使用的警示的情況下，患者使用該醫療器械對其健康帶來的可能益處超過可能風險，則意味著該醫療器械的安全性得到合理保證。

有效：當醫療器械的有效性可基于確鑿的科學證據來確定，該科學證據表明，絕大部分目標人群在獲得充分指導和對不安全使用的警示的情況下，按預期用途和使用條件使用該醫療器械可顯著提升臨床效果，則意味著該醫療器械的有效性得到合理保證。

美國國會技術評估辦公室出版的《評估醫療技術的安全有效》是較早研究醫療器械安全有效的著作之一。該書調研了醫療器械安全有效相關信息的重要性、現狀以及生成安全有效相關信息的技術和程序。

安全和有效是兩個獨立的概念，作為醫療技術的獨特性質均可被測量和研究，但二者又不是絕對無關。評價醫療器械是否安全需基于患者面臨風險的可接受性，而評價醫療器械是否有效則基于患者受益的可接受性，風險的可接受性離不開受益，受益的可接受性也離不開風險。由此可見，安全和有效存在很多相似點，都是通過對比受益或風險來評價，也都可以通過臨床實踐、受影響人群以及使用條件等要素來具體說明。

雖然評價醫療器械的安全性和有效性在很多方面是相輔相成的，但在評價的具體方面有以下區別。

影響范圍：評價醫療器械有效性時，通?？紤]按其預期用途使用而帶來的有限且具體的患者受益；評價醫療器械安全性時，需考慮最廣泛的風險范圍。

受影響人數：醫療器械有效性評價針對適用人群內得到受益的多數患者，但對于安全性評價來說，風險評估需要針對少數患者受到的危害。假如一個醫療器械可以使很多患者受益，但其中極少的受益患者會面臨極大的風險，則該產品的安全性判定將取決于對整體風險與受益的權衡。

已知性或可預期性：對于新醫療器械產品，針對特定的受益，其有效性是可預期的；但在評價安全性時，其危害通常是未知或非預期的，因此，必須對危害進行預先評價以確認風險是否可接受。

影響時長：醫療器械產品使用后發現的風險，如不良事件，可能會晚于所觀察到的受益。

    明晰權責共促共治

醫療器械的安全和有效由其研制、生產、經營、使用及監督管理等主體共同實現。醫療器械基于用戶需求，其全生命周期歷經設計開發（包括設計驗證相關的臺架試驗和生物學評價、設計轉換及設計確認相關動物試驗和臨床評價等）、注冊申報、上市營銷、規模生產、質量控制、市場反饋、更新換代等諸多環節。其中，生產企業是確保醫療器械安全有效的主體和第一責任人；藥品監管部門是審評、監督和管理醫療器械安全有效的主體；醫療器械經營者和使用者（醫務人員或患者）是醫療器械安全有效的實踐者。

安全有效的醫療器械是通過包括產品設計開發在內的完善的質量管理體系和貫穿始終的風險管理體系實現的，在整個風險管理過程中，需要針對產品的預期用途和使用條件積累充足的風險及受益相關科學證據，這是醫療器械安全有效的內部保障。醫療器械監管體系，包括法規、標準、指導原則、良好生產規范以及上市前監管（含體系核查、技術審評、審批等）、上市后監管（含上市后臨床研究、不良事件監測、質量抽查、產品召回等），是醫療器械產品安全有效的外部保障。

安全性和有效性是醫療器械技術審評的核心內容。3月3日，國家藥品監督管理局發布《醫療器械安全和性能的基本原則》，為保證醫療器械產品在全生命周期內均能達到預期安全和性能要求，該指導原則規定了醫療器械注冊人/備案人需達到的基本的設計和生產要求。需要強調的是，該指導原則主要規定了對醫療器械安全和性能的基本要求，除了這些基本要求之外，安全有效的醫療器械還需要滿足更多具體和全面的要求，對于醫療器械安全有效的判定最終仍是要基于風險受益比，即風險可接受原則。

    監管科學助推質效合一

縱觀醫療器械發展史，不乏涉及產品安全有效的不良事件。究其原因，一是相關法規及質量要求未落實到位；二是新產品設計存在重大缺陷，但未能及時準確地識別并規避相應風險。隨著科技的迅猛發展，醫療器械產品，尤其是創新醫療器械產品不斷涌現，對確保醫療器械安全有效提出了新挑戰。針對新形勢下醫療器械監管面臨的突出問題，醫療器械監管科學應運而生。

醫療器械監管科學作為一個新興學科領域，源于監管部門的使命和需求，是一門服務于醫療器械監管的科學。醫療器械監管科學基于科學證據確保醫療器械安全有效，并為監管決策提供科學依據、方法、工具與標準。國家藥監局于2019年4月啟動藥品監管科學行動計劃，其中，醫療器械領域首批啟動的項目包括藥械組合產品技術評價研究、人工智能醫療器械安全有效性評價研究、醫療器械新材料監管科學研究、真實世界數據用于醫療器械臨床評價的方法學研究等。上述項目將為醫療器械監管開發新工具、新標準和新方法，推進監管科學學科建設，培養醫療器械監管人才，監管科學的發展必將有利于進一步確保醫療器械產品安全與有效。